④ 사춘기 이전 부당경량아(SGA)를 대상으로 이 약 0.48 mg/kg/week를 6개월 간 투여 시 효능을 평가하기 위한 공개, 단일 군, 임상 3상이 실시되었다. 임상시험 기간 동안 30명의 환자를 대상으로 총 4회 방문(스크리닝, Day 0, 3개월, 6개월 방문)을 통해 이 약 투여 전과 이 약 6개월 투여 후의 성장속도 차이를 비교하여 효능을 평가하였다. 

이 약 투여 전-후 성장속도 차이는 PP 군 분석 결과 통계적으로 유의하였으며(5.30±1.84 cm/year, p<0.0001), 95% 단측 신뢰구간의 하한치가 4.55 cm로 미리 정한 기준인 2 cm 보다 커, 이 약 0.48 mg/kg/week을 사춘기 이전 부당경량아에게 6개월간 투여하였을 때 성장개선 효과가 있음을 입증하였다. 

⑤ 사춘기 이전의 특발성 저신장증(ISS) 환아를 대상으로 이 약 0.37 mg/kg/week를 6개월간 투여하여 효능을 평가하는 공개, 단일군, 임상 3상 연구가 실시되었다. 총 36명의 환아에게 연구기간 중 4번의 방문(스크리닝, Day 0, 3개월, 6개월 방문)을 통해 효능을 측정하였다. 

이 약 투여 전-후 평균 성장속도 차이는 PP 군 분석 결과 6.36±3.36 cm/year 였고, 이 약 투여 전-후 차이에 대한 95% 단측 신뢰구간의 하한치가 5.22 cm으로 미리 정의한 신뢰구간 하한인 2 cm 보다 커, 이 약 0.37 mg/kg/week을 사춘기 이전 특발성 저신장증 환아에게 6개월간 투여하였을 때 성장개선 효과가 있음을 입증하였다. 

⑥ 프라더-윌리 증후군 환아에게 이 약 투여 후 효능을 평가하기 위한 무작위배정, 활성대조, 병행설계, 공개, 다기관 임상 3상 시험이 실시되었으며, 34명의 환아가 이 약 또는 지노트로핀®주를 52주간 주당 6회 피하로 투여 받았다. 이 약 또는 지노트로핀®주의 용량은 방문 시 마다 체중에 따라 조정되었으며, 시험자 판단으로 시험대상자의 상태에 따라 0.08mg/kg/week을 시작용량으로 하여 0.24mg/kg/week까지 단계적으로 증량할 수 있도록 하였다. 증량 주기는 시험자 판단에 따라 진행하였고, 1일의 용량이 2.7mg을 초과하지 않도록 하였다. 

일차 평가변수인 기저치 대비 52주째의 신장 표준편차 지수(Height SDS), Lean Body Mass 및 Percent Body Fat의 변화 등으로 효능을 평가한 결과, 사전에 설정한 이 약의 Effect Size 기준(Height SDS 0.7 이상, Lean Body Mass 1.4 이상, Percent Body Fat -0.3 이하)을 모두 만족하여 이 약에서의 Height SDS 증가, Lean Body Mass 증가 및 Percent Body Fat 감소에 대한 효능을 확인하였다(각각 Effect Size 1.28, 4.43, -0.82).